| 開催日 | 2024年9月9日(月) |
|---|---|
| 開催地 | Web |
【開催日時】
2024年09月09日（月） 12:30～16:30
【講師】
合同会社鈴木聡薬業事務所 代表社員 鈴木 聡 氏
【専門】
バイオロジクス、再生医療等製品、希少疾患薬の薬事・品質(RA・QA)および信頼性保証業務
【経歴】
持田製薬株式会社、バイオサイエンス研究所、経営企画室新規事業グループ等
・抗体診断薬、バイオ医薬品、創薬研究企画、臨床開発、製造販売後調査、薬事規制対応
・経営企画室新規事業(ベンチャー投資、機能性食品・化粧品・医療機器等)
YLバイオロジクス株式会社、事業開発・開発薬事部長
・バイオ後続品
オーファンパシフィック株式会社、信頼性保証本部長、総括製造販売責任者
・希少疾患薬、血液製剤・特定生物製剤、遺伝子組み換え医薬品等
サンバイオ株式会社、信頼性保証部、再生医療等製品総括製造販売責任者
・骨髄液由来間葉系幹細胞(MSC)再生医療等製品
Boyd & Moore Executive search
・経営、市場調査。外資日本法人のスタートアップ支援
IPSEN株式会社(仏パリ本社)、設立時代表取締役、総括製造販売責任者
・希少疾患(ウルトラオーファン)、起業・事業計画・製版業取得・ファブレス経営
海和製薬株式会社(中国上海市本社)、Cooperate Office Officer、総括製造販売責任者
・低分子医薬品抗がん剤、中国のバイオ・製薬産業調査
レグセル株式会社(大阪大学発ベンチャー)、Vice President薬事・信頼性保証担当
・抑制性T細胞、がん免疫
2023.10-2024.1
Global Regulatory Partners合同会社(米国籍薬事コンサル会社)、Senir Director RA&QA:
・外国企業の日本参入薬事支援
2024.1-現在
合同会社鈴木聡薬業事務所、代表社員:
・主に大学発ベンチャーの創業・薬事支援。外国CMO会社、薬事コンサル会社の日本パートナー
【社外活動】
PARKS事業化プロデューサー(プレCxO)
・大学発知財の事業化、モダリティ・創薬手法構築、事業計画・IPO等
企業・団体アドバイザー
・国際幹細胞臨床研究会 理事
所属団体
・社団法人日本幹細胞国際研究会理事
・日本再生医療学会
・厚生労働省(MEDISO)非常勤アドバイザー
・日本再生医療学会
・臨床試験学会
・核酸医薬学会
・遺伝子細胞治療学会
・がん緩和ケア学会
・日本バイオインダストリー協会(JBA)
【価格】
非会員： 49,500円 （本体価格：45,000円） 会員： 46,200円 （本体価格：42,000円）
会員（案内）登録していただいた場合、通常1名様申込で49,500円（税込）から
・1名で申込の場合、46,200円（税込）へ割引になります。
・2名同時申込で両名とも会員登録をしていただいた場合、計49,500円（2人目無料）です。
【趣旨】
再生医療は従来の医薬品とは異なる革新性が期待される。最近では遺伝子改変や組織工学、AI等を導入した新たな技術も開発され、難病においては実証試験も進みつつある。
一方、再生医療に使用される原料(細胞)は「生き物」であり有限のため、CMCのバラツキが臨床試験成績の再現性にも影響する。
安定したな再生医療を得るにはCMC特性を考慮した「身の丈に合った商品コンセプト構築と開発戦略」が必要と思われる。
本講座では最新の研究動向ならびに上記の課題に関連する事例をもとに、実現可能な再生医療とその成功要因について考えてみたい。
【プログラム】
１． はじめに
1-1 最近の再生医療等製品の開発・申請状況
1-2 なかなか前に進まない再生医療等製品。なぜか?
1-3 製造方法の違い: 医薬品がカレーなら、再生医療等製品は寿司
1-4 商品コンセプトの構築とそれに向けた開発戦略
２．再生医療等製品の定義と法体系
2-1 再生医療等製品の定義と法体系
- 再生医療等安全法
- 医薬品医療機器等法
2-2 医薬品としての再生医療等製品
- 医薬品の定義と特性: 均質性と安定供給義務
- 再生医療等製品の種類: 細胞加工製品と遺伝子治療用製品
2-3 細胞加工医薬品の種類と産業応用
- 自家細胞由来製品と他家細胞由来製品
- 細胞加工医薬品: 間葉系幹細胞(MSC)、iPS細胞、ES細胞
- 応用製品: オルガノイド、細胞シート
- ダイレクトリプログラミング
- エクソソーム創薬の動向
2-4 遺伝子治療用製品の種類と坂業応用
- Ex Vivo: CAR-T, CAR-NT等
- In Vivo: ベクター型遺伝子治療、腫瘍溶解性ウイルス
- ゲノム編集の応用とデザイナー細胞プロジェクト
3. 再生医療等製品の非臨床・臨床試験
3-1 非臨床試験の構築: 毒性・安全性・ADME試験
3-2 先端医療と臨床研究
3-3 臨床研究法
3-4 研究者(医師)主導治験と企業治験
3-5 国際共同治験とブリッジング試験
3-6 条件及び期限付承認
3-7 先駆け審査指定制度、希少疾病用再生医療等製品制度
3-8 治験デザインとプロトコール作成方法
3-9 対照薬・外部対照の選定
4. 再生医療等製品の製造・規格・技術移転
4-1 記録管理・データインテグリティー
- 記録の取り方
- ロット管理
4-2 技術移転・QbD
- CDMO/CMOの選定とコミュニケーション
4-3 治験薬と製品
- 均質性とPotency Assay
- 原料の選定: ドナー管理
- 治療分野の設定: プレマーケティングの方法
- 製剤CMCの作成と検証試験POCの立て方
- 前臨床試験の計画・実施と薬理作用の特定・活性測定方法
- 適応症の選定
4-4 CMC戦略
- 原料確保と品質検定
- 細胞医薬品の特性管理 (細胞周期、培地、培養方法など)
- 大量培養方法の限界 (不死化細胞との違い。継代回数の制限)
- 研究段階と工業生産段階との違い
- 治験薬GMPとGCTP
- ロット間の均質性維持のための品質管理項目と力価測定の意義
- GCTP適合性調査
5. まとめ
5-1 原料の確保、均一性、安定供給のための道筋
5-2 限界を知ることで製品コンセプトを絞り込む
6. 質疑応答、討論など
【質疑応答】
