| 開催日 | 2024年7月23日(火) |
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| 開催地 | Web |
☆AAVベクターや遺伝子導入細胞等が国内外で次々に上市されており、
モダリティの多様化も相まって、製造技術面でも柔軟な対応が求められています。
☆本講座では、遺伝子治療用製品の開発動向や各種留意事項を含めて、
実務課題の解決に向けたポイントを徹底解説いたします！
【テーマ名】
遺伝子治療用ウイルスベクターにおける製造工程開発(培養,精製,分析等)・品質管理のポイント
～QbDの考え方、製造分析の課題、ベクター投与量低減化に向けた取り組み等～
【講師】
東京大学 医科学研究所
遺伝子・細胞治療センター 分子遺伝医学分野
教授 博士（医学）
岡田尚巳 氏
【経歴】
■学歴
1991年 金沢大学 医学部 医学科
1995年 金沢大学 大学院 医学研究科
■略歴
1996年～1998年 米国NIH 客員研究員
1998年～1999年 公立能登総合病院 脳神経外科
2000年～2001年 自治医科大学 医学部 ウイルス学 助手
2001年～2004年 自治医科大学 分子病態治療研究センター 助手
2004年～2006年 自治医科大学 分子病態治療研究センター 講師
2007年～2014年 国立精神･神経医療研究センター 神経研究所 室長
2013年～2014年 国立精神･神経医療研究センター病院 脳神経外科 併任医師
2014年～2019年 日本医科大学 生化学・分子生物学(分子遺伝学) 教授
2019年～現在 東京大学 医科学研究所 遺伝子・細胞治療センター 分子遺伝医学分野 教授
2020年～現在 東京大学 医科学研究所 遺伝子・細胞治療センター センター長
【専門および得意な分野・研究】
・遺伝子・細胞治療
・がん、神経筋疾患
・臨床遺伝学、脳神経外科学
【本テーマ関連学協会での活動】
・日本遺伝子細胞治療学会（副理事長、認定医、2025年大会長）
・米国遺伝子細胞治療学会
・日本再生医療学会（理事）
・日本人類遺伝学会（臨床遺伝専門医）
・日本脳神経外科学会（脳神経外科専門医）
・日本癌学会
・国際協力遺伝病遺伝子治療フォーラム（幹事）
・バイオロジクスフォーラム（世話人）
・日本生化学会
・日本分子生物学会
・日本てんかん学会
・日本ソムリエ協会（WE,SD,SD-international）
ほか
【日時(オンライン配信)】
7月23日(火) 13:00-16:00
【受講料】
●見逃し視聴なし：1名36,300円(税込（消費税10％）、資料付)
＊1社2名以上同時申込の場合、1名につき25,300円
●見逃し視聴あり：1名41,800円(税込（消費税10％）、資料付)
＊1社2名以上同時申込の場合、1名につき30,800円
※詳細な内容やお申込み要領等は、下段「セミナーホームページを見る」をご参照ください。
【セミナーの内容】
■講座のポイント
がんや希少難治性疾患に対する遺伝子治療用製品の開発は、分子病態に基づく明確な作用機序と臨床的効果から高い注目を集め、AAVベクターや遺伝子導入細胞などが国内外で次々に上市されている。
製造技術の向上に向けバイオロジクスの考え方が重要視されており、本講演では、QbDの考え方を取り入れた製造工程、製造分析の課題や、ベクター投与量低減化に向けた取り組みについて紹介する。
■受講後、習得できること
・難治性遺伝性疾患に対する遺伝子治療の概略
・遺伝子治療用製品のモダリティー選択
・ウイルスベクター製造・品質管理の課題と解決策
・ポストコロナ時代に向けた遺伝子治療用製品の開発戦略
■本テーマ関連法規・ガイドラインなど
・遺伝子治療指針
・GCTP省令
・ICH Q5a、S12
■講演中のキーワード
・遺伝子治療
・AAVベクター
・レンチウイルスベクター
・神経筋疾患
・がん
■プログラム項目
1. 難治性遺伝性疾患に対する遺伝子治療
1.1 遺伝子治療用製品の開発機運
1.2 単一遺伝子疾患に遺伝子治療を考慮する条件
1.3 遺伝子治療用製品の承認状況
1.4 遺伝子治療に用いられる主なベクターの特徴
1.5 遺伝子・細胞治療のストラテジー
1.6 代謝性疾患、神経疾患の遺伝子治療
1.7 血液疾患の遺伝子治療
1.8 大量投与に伴う副反応の懸念
2. 遺伝子治療用製品のモダリティー選択と開発動向
2.1 筋ジストロフィーに対する新規治療法開発
2.2 エクソン・スキップ療法の課題
2.3 AAVベクターによる遺伝子導入と免疫応答
2.4 MSCを活用した低用量AAVベクターによる長期遺伝子発現
2.5 MSCsの炎症制御作用と再生医療的効果
2.6 本格的普及に向けた臨床的対応
2.7 予防的治療への展開（希少疾患から慢性疾患へ）
2.8 全身大量投与に伴う有害事象
3. 製造・品質管理の課題と今後の展開
3.1 GMP製造と課題
3.2 FDA品質管理改革への対応
3.3 QbDの考え方とCQA
3.4 AAVベクター大量製造の工程とProcess Analytical Technology
3.5 研究と倫理の両立 (生命・医学系指針への対応)
3.6 Scalable helper-free producer cell line
3.7 AAVベクター分析技術
3.8 PaVe-GT project (NIH)：遺伝子治療用製品CMC情報の共有化
3.9 Bespoke Gene Therapy Consortium:BGTC
3.10 遺伝子治療の本格的普及に向けたSDGs
4. 質疑応答
