| 開催日 | 2024年5月23日(木) |
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| 開催地 | Web |
＜セミナー No.405114＞
希少疾患治療薬の臨床開発・承認申請戦略
～開発計画・被験者リクルートの課題解決と試験デザイン～
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■講師
【第１部】(合)鈴木聡薬業事務所 代表社員 鈴木 聡 氏
【第２部】(株)Real Discovery Outdoors 社長室 代表取締役社長
Juniper Therapeutix(株) 社長室 代表取締役社長、グローバル研究開発本部長
小澤 郷司 氏
【第３部】スタットコム(株) 取締役 統計解析部 松尾 富士男 氏
■聴講料
１名につき６０,５００円（消費税込/資料付き）
１社２名以上同時申込の場合のみ１名につき５５,０００円（税込）
大学、公的機関、医療機関の方には割引制度があります。詳しくはお問い合わせください。
■Live配信セミナーの受講について
・本講座はZoomを利用したLive配信セミナーです。セミナー会場での受講はできません。
・下記リンクから視聴環境を確認の上、お申し込みください。
→ https://zoom.us/test
・開催日が近くなりましたら、視聴用のURLとパスワードをメールにてご連絡申し上げます。
セミナー開催日時に、視聴サイトにログインしていただき、ご視聴ください。
・Zoomクライアントは最新版にアップデートして使用してください。
・パソコンの他にタブレット、スマートフォンでも視聴できます。
・セミナー配布資料は印刷物を郵送いたします。
・当日は講師への質問することができます。可能な範囲で個別質問にも対応いたします。
・本講座で使用される資料や配信動画は著作物であり、録音・録画・複写・転載・配布・上映・販売等を禁止いたします。
・本講座はお申し込みいただいた方のみ受講いただけます。
複数端末から同時に視聴することや複数人での視聴は禁止いたします。
・Zoomのグループにパスワードを設定しています。部外者の参加を防ぐため、パスワードを外部に漏洩しないでください。
万が一部外者が侵入した場合は管理者側で部外者の退出あるいはセミナーを終了いたします。
プログラム
（10:00～12:00）
【第１部】希少疾患の臨床開発計画と承認申請戦略
～開発・薬事戦略と開発コスト戦略～
(合)鈴木聡薬業事務所 代表社員 鈴木 聡 氏
【講座主旨】
希少疾患は患者数が少なく、多くは遺伝病である。それゆえ、その医薬品のcが高く、費用対効果からも敬遠されがちであった。
しかし、現在、情報処理技術による病態解明が進み、核酸医薬や再生医療など新たなモダリティーが開発され、疾患の根本治療に至る可能性が高まってきている。
本講座では希少疾病用医薬品の開発・薬事戦略に関する知識と、承認申請において付随する製造・流通対応とそのコスト戦略を説明する。
【講座内容】
１．はじめに。新しいモダリティーと希少疾病用医薬品への応用
２．世界および日本における希少疾患の定義と種類
2.1 世界・地域に特徴的な希少疾病
2.2 患者学・患者中心の医療の概要
３．日本における希少疾病用医薬品・再生医療等製品の開発・薬事戦略
3.1 希少疾病用医薬品等の指定制度や申請の概要
・希少疾病用医薬品指定制度(ODD)と優先審査
3.2 臨床試験における課題と対応
・規制当局とのコミュニケーション
・海外データやレジストリーの活用
3.3 再審査制度と製造販売後調査
４．希少疾病薬の開発コスト戦略
4.1 製造販売業の取得と規制対応組織のミニマム構築
4.2 製造・品質保証・物流における原価計算と薬価交渉
4.3 販売時の営業組織構築と販管費対策
4.4 バリューチェーン構築事例
５．まとめ
【質疑応答】
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（12:45～14:45）
【第２部】開発計画・被験者リクルートの課題解決策
(株)Real Discovery Outdoors 社長室 代表取締役社長
Juniper Therapeutix(株) 社長室 代表取締役社長、グローバル研究開発本部長
小澤 郷司 氏
【講座主旨】
日本だけでなく世界的な新薬開発の流れとして、プライマリーケアではブロックバスターとなり得る化合物の創出が困難となり、がん領域及び希少疾患領域での新薬開発が主流となっている。
ただ、希少疾患領域ではその患者数の少なさから臨床試験自体のFeasibility、コスト、被験者リクルートメント含めたオペレーションの困難さ及び開発リスクがあり、さらに上市後に研究開発費、営業費等を回収するだけの利益が得られないかもしれないという事業性評価上のリスクもある。
どのようにしてそれら課題をクリアして、開発を推進するのか、Post Covid-19を考えたときのリアルワールドデータを用いた新たな開発手法への挑戦を含めて希少疾患の開発計画及び被験者リクルートの課題解決策についてお話したい。
【講座内容】
１．オーファンドラッグの開発戦略
1.1 オーファンドラッグ開発の課題
1.2 オーファンドラッグ開発の経験事例
1.3 制度及び事業性評価を踏まえた開発戦略
２．Quality by Design, Quality Management Systemに基づいた開発計画
2.1 QMSの概要
2.2 Lean Six Sigmaの概要
2.3 Risk management及びIssue Management
2.4 Quality by Designによる開発計画立案
３．効果的な被験者リクルートメント
3.1 Trial feasibility及びSite feasibilityでの対策
3.2 治験実施中での対策
４．Post Covid-19のリアルワールドデータを利活用した希少疾患開発戦略
4.1 世界におけるリアルワールドデータを利活用した開発事例
4.2 日本におけるリアルワールドデータの利活用の現状
4.3 Post Covid-19のリアルワールドデータを利活用した希少疾患開発戦略
５．まとめ
【質疑応答】
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（15:00～16:30）
【第３部】臨床試験デザインとエンドポイント設定での留意点
スタットコム(株) 統計解析部 松尾 富士男 氏
【講座主旨】
収集可能な症例数に限界がある場合の臨床試験デザインの考え方については，規範となるようなものはない。とりわけ，国内ではPMDAの治験相談等の仕組みを活用して，個別にその 方向性が定まっていくことが多い。本講座では，疾患の特殊性から少ない症例で臨床試験を行わざるをえない状況下における試験デザインのポイントについて，統計的側面を含め最近 の情報を元に紹介する。
【講座内容】
１．既承認薬で実施された小規模臨床試験（事例）
２．国内外の小規模臨床試験に対する考え方
1）欧州のガイドライン
2）米国の考え方
3）日本の考え方
３．試験デザインとエビデンスの示し方
1）何をエンドポイントにするか？
2）何を比較対照に置くか？
3) どんな統計解析手法を使用しているか？
4）検出力を高めるためにできることは？
４．臨床データパッケージの考え方
1）本邦の実態
2）規制当局の視点
3）JPMA タスクフォースの報告書（2022年12月）
【質疑応答】
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≪講師略歴≫
■(合)鈴木聡薬業事務所 鈴木 聡 氏
・略歴
1987.4- 持田製薬株式会社
バイオサイエンス研究所、ライフサイエンス企画室、経営企画室・新規事業グループ、臨床開発(GCP)、安全管理(GVP)・市販後調査(GPSP)、薬事・信頼性保証
2015.12-YLバイオロジクス株式会社(陽進堂/LupinのJV)
事業開発部長、開発薬事部長(GCP):バイオシミラーおよび投与機器の開発、薬事申請
2017.7- オーファンパシフィック株式会社(CMIC/MEDISEOのJV)
信頼性保証本部長・総括製造販売責任者(品質GQP、安全管理GVP):希少疾病用医薬品、血液由来製品の製造販売後業務、特定生物医薬品・再生医療等製品(細胞・組織医薬品、遺伝子治療)の調査・開発支援
薬事・品質(RA/QA)サポート:エクソソーム製剤、再生医療等製品(細胞加工医薬品、遺伝子治療)など。
2019.11- サンバイオ株式会社
信頼性保証部長、総括製造販売責任者(製造GCTP、品質GQP、安全管理GVP): 再生医療等製品(細胞医薬品)の品質保証、製造販売後体制構築
2021.7- Boyd & Moore
・外資製薬会社の日本法人スタートアップ支援
・日本発バイオベンチャーの薬事・品質保証(RA&QA)アドバイザー:フリーランス
2021.11- IPSEN株式会社(フランス製薬企業の日本法人立上げ)
代表取締役、薬事・信頼性保証担当、総括製造販売責任者/ 起業、薬事・品質
・希少疾患薬の承認申請、製造(GMP)、製造販売後体制(品質GQP、安全管理GVP)
2022.8- ロッテホールディングス 顧問:バイオCMO事業の立ち上げ
2022.12- 海和製薬株式会社(中国製薬企業の製造販売業取得)
執行役員、総括製造販売責任者:肺がん治療薬の承認申請、国内製造・供給体制構築
2023.4- レグセル株式会社 VP,品質保証担当:制御性T細胞による再生医療等製品
2023.11- Global Regulatory Partners合同会社 (米国籍、薬事コンサル会社)
2024.1- 合同会社鈴木聡薬業事務所: 大学発ベンチャー創業、海外薬事、原薬支援等
実績
セミナ講師(薬局経営、希少疾病用医薬品、再生医療等製品) 。薬事・品質アドバイザー。
その他活動など
国際幹細胞臨床研究会理事、九州大学事業化プロデューサー(プレCxO)事業、厚生労働省医療系ベンチャー・トータルサポート事業(MEDISO)非常勤サポーターなど。
■(株)Real Discovery Outdoors、Juniper Therapeutix(株) 小澤 郷司 氏
専門分野 医薬品開発、臨床開発、薬事、プロジェクトマネジメント、Lean Six Sigma・Quality Management Systemを用いた業務効率化・経営改善・組織改革の支援、アドベンチャーレースを活用し人材開発能力開発及び地域活性化の支援
学位 1995年3月 東京都立青山高等学校卒業
2000年3月 東京工業大学生命理工学部生命理学科卒業
2002年3月 東京工業大学大学院生命理工学研究科修士修了
略歴・
活動など ＜略歴＞
・2002年4月～2014年1月ノバルティスファーマ㈱開発本部所属
CRA、LCRA、グローバルスタディリーダーとして21試験担当、PMDA書面実地10回、
7製剤上市、Process Development ManagerとしてAPAC臨床開発の業務改善＆組織改革、全社的風土改革
・2014年2月～2019年12月㈱Integrated Development Associates シニアディレクター/Head, Clinical Operations
US/EUのバイオベンチャーや中小の製薬会社を顧客とした医薬品の日本アジアへの新規市場参入、開発戦略立案等のコンサルティング事業推進。
Project Directorとして日本、韓国、台湾、フィリピン、オーストラリア、USを含めたグローバルでの事業性評価、開発戦略立案、PMDA相談資料作成、PMDA相談実施、KOLマネジメント、CTN資料作成、ICCC治験実施、IM主催、学会でのマーケティング＆プロモーション、疾患啓蒙など希少疾患10本含む30プロジェクト以上統括＆担当
*2019年4月にCovanceに合併され、Portfolio Management Directorとして活動
・2020年1月～2022年3月 Real World Data㈱ 執行役員・営業ソリューション部、臨床開発・PMS事業部長
電子カルテ由来リアルワールドデータの構築運用、臨床開発・PMS利活用基盤整備及びプロジェクト推進
・2022年6月～2023年12月 Woven by Toyota、Healthcare/Well-being Senior Product Manager
新規事業開発、プロダクト開発
・2024年1月～現在 Juniper Biologics/Juniper Biotherapeutix KK㈱ 代表取締役社長・研究開発本部長
医薬品開発、製造、販売のマネジメント
・2015年4月～現在 ㈱リアルディスカバリー・アウトドアーズ 代表取締役社長
QMSを含む、Lean Six Sigmaを活用した組織改革・業務改善コンサルティング、アウトドアアクティビティを活用したリーダー人材育成・能力開発コンサルティング、地域活性化のためのアドベンチャーレース企画運営
＜資格＞
2006年 Lean Six Sigma Black Belt test合格
2011年 Lean Six Sigma Black Belt certification
2021年 ISO9001QMS主任審査員IRCA＆JRCA test合格＆Certification
2022年 ISO9001QMS主任審査員補登録
＜所属学会＞
EFPIA EDC分科会 2008年～2013年
Drug Information Association Six Sigma Community 2014年～
Drug Information Association 日本年会2016年、2017年、2020年プログラム委員・査読委員、2021年～アドバイザー
日本医師会Critical to Quality Working Group2017年～
Drug Information Association 2018年～新規シンポジウムCutting Edge Series検討委員及びプログラム委員
Drug Information Association 2018年～コンテンツコミッティ委員
Drug Information Association 2021年～コンテンツコミッティ委員長（日本諮問委員会ACJメンバー）
Drug Information Association 2021年～2023年DIA Global Forum Editorial Board / Japan Editor
臨床試験メタバース連絡協議会 2023年～
＜講演会・セミナー等＞
「臨床試験における Risk-Based Monitoring」2016年京都大学病院 講演
「現場視点の臨床研究支援について?チェックすべきポイント（プロトコル作成から実施まで）、リーンシックスシグマによる試験実施段階での品質改善」2017年第17回CRCと臨床試験のあり方を考える会議 in 名古屋 講演
「誰でも使えるリーンシックスシグマ実務者研修会」2017年東京大学病院含めた国立大学病院臨床試験アライアンス 講演
「成功/失敗事例を交えた、臨床試験におけるリスクベースドモニタリング導入のポイント」 2017年R&Dセミナー研修
「臨床試験へのRBMおよびLean Six Sigmaの導入」2017年日本CRO協会理事会 講演
「ICH-E6(R2)要求事項のClinical QMSにおけるリスクベーストモニタリング（RBM）の考え方および導入事例」2018年Science&Technologyセミナー研修
「グローバル臨床試験における品質マネジメントシステム（QMS）の構築」2018年R&Dセミナー講演
「医薬品業界における、自分を知ってもらい、相手の心を揺さぶるプレゼンテーションスキル」2018年R&Dセミナー研修
「オーファンドラッグ開発戦略と事業性評価の考え方」2021年～ R＆Dセミナー講演
「治験依頼者によるベンダーオーバーサイトの実施方法」2021年～ 情報機構セミナー講演
「薬価算定の基礎と希望薬価取得ノウハウ」2021年～ R&Dセミナー講演
「リアルワールドデータ利活用の現状～明日からでもやってみよう！と思える日本と世界での実用事例～」2023年 臨床中核拠点セミナー
その他、国内外製薬会社、CRO、医療機関への講演研修を継続して多数実施
