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核酸医薬品における、核酸特有のハイブリダイズに起因する「オフターゲット効果」を評価する方法として、令和2年3月の「核酸医薬品の非臨床安全性評価に関するガイドラインについて1)」では、『ヒトのゲノムDNAやRNA情報を用いたin silico解析、あるいはヒト細胞を用いたin vitro遺伝子発現解析などを用いて評価することが推奨』されています（図1）。
CERIが実施するin silico解析の特徴は以下の通りです。
● 核酸医薬品のような短い塩基配列（20塩基程度）の検索において、検索が正確で漏れがないとされる塩基配列検索アルゴリズムが搭載されたGGGenomeを用います。
● 情報秘匿性の高いオフライン環境下で解析を行います。
● ヒト以外の生物種（サル、マウス、ラット等）のmRNA及びpre-mRNAのデータベース検索も可能です。
● 市販のマイクロアレイ（Agilent社製又はThermo Fischer Scientific社製（旧Affymetrix））にオフターゲット候補遺伝子が搭載されているか調査することも可能です。
● 検索内容等打ち合わせ後、試験計画書を作成した上で検索を実施します。
● オフターゲット候補遺伝子の名称、Gene Symbolの他に、遺伝子のIDや検索配列が結合しうる座標がわかります。
● 信頼性基準（薬事法施行規則第43条）による試験実施が可能です。
CERIはin vitro遺伝子発現量解析も実施しています。
是非お問い合わせください。
1) 厚生労働省医薬・生活衛生局 医薬品審査管理課 (令和2年3月30日、薬生薬審発0330第1号), 「核酸医薬品の非臨床安全性評価に関するガイドラインについて」
