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医薬品開発を成功に導く
「逆算の開発戦略」と「俯瞰力を養う方法」
ネクスレッジ

　医薬品開発を成功させるためには、開発の全体像を理解したうえで、技術、規制、コストなど、さまざまな要素を考慮しながら開発戦略を策定することが重要である。
　2026年2月4日～19日に行われたPHARM TECH JAPAN ONLINE WEBセミナーでは、ネクスレッジ株式会社の代表取締役社長・安本篤史氏、顧問・足達聡氏がそれぞれ講演し、医薬品開発における戦略立案のポイントと、医薬品開発の手引書として発刊された『創薬ハンドブック』シリーズの活用法などが語られた。

■「時間軸に沿った流れ」ではなく「ゴールから逆算」―TPP起点の戦略

　足達氏は、新薬の開発における開発戦略策定の方法や効率的な開発の進め方について講演した。

　開発戦略の策定について、足達氏は、「医薬品開発には、実際の開発の流れで見る“時間軸的観点”と、最終的にどのような医薬品をつくるのかという目標を設定し、そこから逆算して開発計画を考えるという“開発目標的観点”の２つの観点がある」としたうえで、開発戦略を策定する際は“開発目標的観点”で考えることが重要であると強調した。

　図１に示すように、開発候補シーズから基礎研究、非臨床試験、臨床試験、製造販売承認申請という順で「時間軸に沿って考えるほうが理解しやすい」としながらも、先に目標製品プロファイル（TPP）を設定し、それを実現するためにはどのような承認申請書のパッケージが必要で、それを作成するためにはどのような試験が必要なのか、データを取るためにはどのくらいの期間・資金が必要なのか、というように、「TPPを起点として開発計画を立て、戦略を策定することが最も効率がよく、失敗が少ない」と話した。

　では、開発の起点となるTPPとは、そもそもどのようなものなのか。TPPは、「ターゲット市場プロファイル（TMP）」「戦略目標プロファイル（STP）」「狭義の目標品質プロファイル（狭義のTPP）」の3つの観点で策定される必要があると足達氏は説明する。

　TMPは、市場での位置づけである。開発する医薬品の対象となる患者数、既存の治療法、使用することによるベネフィット、薬価、市場規模などを明確にすることで定義される。そしてそのTMPを具体的にどのように実現していくかという戦略がSTPであり、開発投資規模や上市後の売上・利益等を想定する。狭義のTPPとは、化学物質名、化合物の構造、物理的・化学的性状、有効性、安全性といった開発医薬品そのものの性質や製品が満たすべき要件のことである。これら３つの観点を盛り込むことでTPPが完成するという。

■CTDを活用したスケジューリング

　医薬品開発を成功させるためには、開発スケジュールの策定も重要である。足達氏は、製造販売承認申請書の添付資料であるCTDの項目を網羅するスケジュールを作る必要があるとし、まずはCTDの項目をすべて列挙し、各項目の実施に必要な時間や項目間の関連性などを把握したうえで時系列的にスケジュールを組んでいく方法を勧めた。その際、スケジュールへの影響が大きいクリティカルパスとなる項目を早期に明確化し、意識しながら開発を進めることが特に重要なポイントであるとした。

　さらに、CTDに記載された内容は、最終的には添付文書にまとめられることになるということから、「医薬品開発ではさまざまなことを行うが、要約すると、添付文書を作成するために、長い年月をかけて必要なデータを取得しているのが医薬品開発であるといえる」とし、「添付文書に記載される内容を患者さんや医療現場に届けることが重要で、自分の業務はそのために行っているということを意識しながら開発に取り組んでほしい」と呼びかけた。

■医薬品開発を基礎から体系的に学べる本がなかった―書籍発刊の背景と狙い

　安本氏は、同社が中心となって編集・執筆を行い発刊した『創薬ハンドブック』シリーズについて、発刊の背景や本書の活用法などを紹介した。

　本書が企画された背景について、「医薬品開発を基礎から体系的に学ぶためにはどうしたらよいかとった質問をいただいたことがきっかけ」と明かし、「医薬品開発の方法論は経験から習得されることが多く、基礎から体系的に学べる場は乏しい。参考になる専門書はあっても、高度な内容で初学者にとっては難しい。弊社内でも人材育成を進めるために知識や経験を言語化していかなければならないという状況のなか、文字で伝えられる情報であれば、いっそのこと書籍としてまとめ、誰もがアクセスできるようにすれば医薬品業界の発展に貢献できるのではないかという思いがあった」と話した。さらに、近年は再生医療やバイオベンチャー、異業種参入など、過去の成功体験や経営資源の蓄積がない状態で開発に挑むプレーヤーが増えているとの認識を示したうえで、「無駄な失敗を減らし成功確率を上げるためには、まずは初学者向けの教科書で医薬品開発の全体像を学ぶことが必要」であるとした。

　また、安本氏が強調したのは、図２のように現在の医薬品開発がアウトソーシングを活用する水平分業型へ移行している点である。「自社だけで業務を行うことよりも、専門家（CRO、CDMO、コンサル等）の提案を正しく理解し、間違いのない意思決定をする力、全体を俯瞰しながら統括する力が重要になってきている」との考えを述べ、『創薬ハンドブック』シリーズはそうした能力を養うのに適しているとした。

■他の領域を理解することが円滑な連携につながる

　『創薬ハンドブック』シリーズでは、多くの書籍で採用される「基礎研究→非臨床試験→臨床試験→承認申請」という時系列に沿った順方向の説明だけでなく、「どうしたら上市できるか」というゴールから逆算するという、実務においては一般的になっている流れを重視していることが特色である。安本氏はこの逆方向の流れを詳しく解説する書籍はほかにないと話し、「どのように承認申請書を書き上げるか、どのタイミングでどのような意思決定が必要なのか、どこまでを自社で担い何を委託するのか、といったことを整理し、わかりやすく解説しているのが他書籍との大きな違い」と説明した。

　本書の読者としては、製薬企業の若手～中堅社員、創薬ベンチャー研究員、製薬業界のサプライヤー（エンジニア）、創薬を志すアカデミアのスタッフなどを想定しているという安本氏は、それぞれの立場での本書の活用法について、図3を示しながら説明。医薬品開発の全体像をつかむことが重要であり、自分の専門分野以外についても理解することは、他部署や協力会社との円滑な連携にもつながることなどを話した。

　講演の最後、安本氏は「医薬品開発の人材育成に唯一の正解はないが、さまざまな方法論に入る前の入口に立つ教本として『創薬ハンドブック』を薦めたい。弊社としては採算度外視でこの本を作っているので、医薬品開発に携わる皆さまには大いにご活用いただき、患者さんの救いにつなげていただくことを期待している」と呼びかけた。

■お問い合わせ
ネクスレッジ株式会社
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