遺伝子治療バイオファウンドリ®によるAAV開発の実践例（インターフェックス・出展社セミナー）

「遺伝子治療バイオファウンドリ®によるAAV開発の実践例」
　～インターフェックス・出展社による製品技術セミナー～

講演者：株式会社シンプロジェン 高木良智 氏
場所：東京ビッグサイト 東7ホール・出展社セミナー会場⑦
日時：7月 10日 木曜日 10:50 - 11:20

＜主な内容＞
遺伝子治療バイオファウンドリ®は、遺伝子治療用ウイルスベクターの開発について必要となるDNA設計・合成、プロセス開発・スケールアップ、分析法開発・特性解析が統合された技術プラットフォームである。当社では、顧客が探索する遺伝子治療のシーズを迅速に治験薬製造まで移行できるよう、本技術プラットフォームを用いたサービスを提供している。本セミナーでは、主にDNAの設計とスケールアップに重きをおき、当社が実践した事例を紹介する。 セミナーの前半では、当社が独自に設計・合成したDNA「オールインワンプラスミドTM」について紹介する。オールインワンプラスミドTMは、AAVベクターの生産に必要な全ての遺伝子を搭載したプラスミドDNAであり、当社ではこれまで配列の最適化を実施してきた。本発表では、オールインワンプラスミドTMを用いたAAVベクターの生産培養（Single Transfection法）と産生されたAAVベクターの品質評価結果を紹介する。また、AAVベクターの高額の製造コストは世界的な問題となっているが、オールインワンプラスミドTMの採用による製造コストの削減効果を、実績に基づき試算したので紹介する。 セミナーの後半では、プロセス開発の実践例を紹介する。近年、AAVベクターを用いた遺伝子治療の承認品目も増大に伴い、適応される疾患も拡大され、スケールアップ性に優れ、より大量のAAVベクターが生産できる浮遊細胞を用いた製造プロセスの開発が非常に重要になりつつある。当社では、これまで、宿主細胞をVirusExpress® 293とし、Scale-down model (SDM) を用いて最適なTriple Transfection条件設定してきた。本報告では、SDMで設定したトランスフェクション条件を基に、Mobius®50L SUBを用いてAAVベクターの生産培養を実施したため、その結果について紹介する。

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